特发性肺动脉高压

他克莫司

他克莫司是一种钙调神经磷酸酶抑制剂和免疫抑制剂药物，临床上用于预防移植接受者的器官排异。在动物模型中，低剂量他克莫司可激活 BMPR2，救治内皮细胞功能异常，并逆转肺高压。[67]Spiekerkoetter E, Tian X, Cai J, et al. FK506 activates BMPR2, rescues endothelial dysfunction, and reverses pulmonary hypertension. J Clin Invest. 2013;123:3600-3613.http://www.jci.org/articles/view/65592http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23867624?tool=bestpractice.com给 3 位终末期 PAH 患者基于同情性基础予以低剂量他克莫司，使患者在功能能力、血清学标志物以及 BMPR2 活性标志物方面的得到了显著改善，并减少了住院治疗。[68]Spiekerkoetter E, Sung YK, Sudheendra D, et al. Low-dose FK506 (tacrolimus) in end-stage pulmonary arterial hypertension. Am J Respir Crit Care Med. 2015;192:254-257.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26177174?tool=bestpractice.comIIa 期试验正在进行中。

乌苯美司

乌苯美司也称为苯丁抑制素，是白三烯 A4 水解酶（合成巨噬细胞衍生的炎性介质白三烯 B4 (LTB4) 的酶）的一种抑制剂。该药物已被证明可以预防和逆转实验性肺动脉高压。[69]Tian W, Jiang X, Tamosiuniene R, et al. Blocking macrophage leukotriene b4 prevents endothelial injury and reverses pulmonary hypertension. Sci Transl Med. 2013;5:200ra117.https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4016764/http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23986401?tool=bestpractice.com一项 II 期安慰剂对照临床试验正在进行中。