BMJ Best Practice

治疗步骤

并非所有被诊断出结节病的患者都需要治疗。尚无获准的治疗方法。尽管国际指南推荐的治疗方法是可用的，但各种疗法的证据来源于为数不多的随机、安慰剂对照临床试验，通常更多来源于轶事性报告。[1]因此，非专业人士必须咨询结节病专科医生（尤其是在加入细胞毒性药物之前）。皮质类固醇及其他药物的剂量和给药途径在很大程度上仍存在争议。

55% 至 90% 的肺结节病 I 期患者、40% 至 70% 的 II 期患者和大约 20% 的 III 期患者会出现自发缓解，但 IV 期患者预期不会出现缓解。

很多结节病患者若无症状，则可能不需要治疗，即使他们的胸部 X 线检查或肝酶异常。治疗主要针对有症状的患者。

肺结节病的影像学分期：[27]

0 期：正常

I 期：双侧肺门淋巴结肿大

II 期：双侧肺门淋巴结肿大加肺浸润

III 期：肺浸润，无肺门淋巴结肿大

IV 期：广泛纤维化和结构破坏变形。

肺结节病

除非患有进行性淋巴结肿大，否则 I 期疾病不需要治疗。尽管皮质类固醇的给药途径仍有争议，但是口服皮质类固醇是有症状的 II 期至 IV 期患者的主要治疗方法，也可以用于患有淋巴结肿大、有症状的 I 期患者。经过 3 至 24 个月的治疗，口服皮质类固醇能改善胸部 X 线检查的表现、患者的症状和肺量测定法结果。但其改善肺功能的证据几乎没有。此外，能够证明皮质类固醇改善长期疾病进展超过 2 年的数据非常有限。[28]吸入性皮质类固醇可能对某些肺结节病患者有益。证据 B

对大剂量皮质类固醇不耐受的患者，可以使用二线药物（包括甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、羟氯喹）或其他新兴/实验性疗法，作为减少皮质类固醇的治疗，或者作为皮质类固醇治疗反应不佳患者的附加治疗。二线药物的选择取决于专科医生的经验和患者个人偏好。对一线疗法无反应或者考虑使用二线药物时，应考虑亚专科转诊。开始接受皮质类固醇治疗的患者应采取预防骨质疏松症的措施。如果为结节病患者补充了维生素 D 或钙，则必须对其加以特殊治疗，因为此疾病可能通过增加内源性维生素 D 而引发高钙尿症和高钙血症。开始治疗之前以及开始治疗后一个月应监测血清钙和 24 小时尿钙。[30]

除了这些治疗以外，动脉血气分析发现静息态或运动氧饱和度 ≤88% 或 PaO2 ≤55 mmHg 的患者都应接受氧疗。

肺容量、流速和肺的一氧化碳扩散能力 (diffusing capacity of the lung for carbon monoxide, DLCO) 严重下降，且伴有重度症状（已用尽所有可用的治疗手段）的患者可诊断为终末期肺病。如果这些患者愿意，肺移植是唯一的治疗选择。在肺间质性疾病中，结节病是第二个常见的肺移植手术指征，占所有肺移植的 2.6%。[31]

结节病极少发生急性呼吸衰竭。需要机械通气或所需辅助供氧量＞ 40% 的患者，都需要静脉给予皮质类固醇，直至可以口服为止。当患者出现改善，能耐受口服后，通常在 48 小时内转成口服皮质类固醇。

皮肤结节病

局部外用或病损内给予皮质类固醇通常足以治疗轻度病变。局部外用皮质类固醇用于鳞屑样病变，病损内皮质类固醇用于丘疹性或结节性病变。

口服皮质类固醇应用于有损外观的大面积病变，或局部治疗难以治愈的病变。

对于口服皮质类固醇难以治疗的患者，可使用羟氯喹作为三线药物。服用羟氯喹的患者需要监测眼毒性。非活动性瘢痕不需要治疗。

尚无足够的文献证据来支持针对冻疮样狼疮且有瘢痕形成的患者的任何特定治疗策略。但文献作者认为值得尝试皮质类固醇试验性治疗，若患者对类固醇反应不佳或不耐受，可考虑使用细胞毒性疗法（甲氨蝶呤或硫唑嘌呤）来治疗。

眼部结节病

局部外用皮质类固醇是主要治疗方法。口服皮质类固醇用于治疗视神经炎和耐药性疾病。为了管理青光眼、白内障、血管视网膜炎、视神经萎缩和视力丧失等并发症，建议尽早将患者转诊至眼科医生。

心脏或神经系统结节病

需要使用较大剂量的皮质类固醇。甲氨蝶呤、硫唑嘌呤或环孢素可以用作减少皮质类固醇的药物或者用作皮质类固醇的替代治疗。患者通常采用皮质类固醇开始治疗，若不耐受或反应不良，则考虑将细胞毒性药物作为替代性方案。药物的选择取决于会诊医生的经验和患者个人偏好。

心脏受累患者通常出现心律失常或心脏传导阻滞；肺动脉高压和充血性心力衰竭出现在病程后期。这些并发症都需要适当管理，建议及早将患者转诊至心内科医生以治疗这些并发症。肺动脉高压是一种可由呼吸科和心内科医生共同处理的并发症。

神经系统结节病的临床表现很多，包括神经病变（含颅神经病变）、脑膜疾病、中枢神经系统 (CNS) 器质性疾病（例如内分泌病、占位性病变、脑病、癫痫发作）、椎管疾病（例如马尾综合征）、肌病以及垂体疾病征象（例如尿崩症）。必须进行适当处理。

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