尽管新型治疗策略改善了治疗结局(包括治疗反应率和存活率),多发性骨髓瘤 (MM) 仍是不可治愈的疾病。MM 患者于治疗后 2 至 5 年会不可避免地复发。国际分期系统 (ISS) 标准是一个经验证的工具,其根据血 β2-微球蛋白和血白蛋白水平将 MM 患者分为以下三类预后组中的一种:[39]Greipp PR, San Miguel J, Durie BG, et al. International staging system for multiple myeloma. J Clin Oncol. 2005 May 20;23(15):3412-20.http://jco.ascopubs.org/content/23/15/3412.fullhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/15809451?tool=bestpractice.com
I 期:β2-微球蛋白 <3.5 mg/L (<0.35 mg/dL),白蛋白 ≥35 g/L (≥3.5 g/dL);这些患者的中位生存期为 62 个月
II 期:非 I 期或 III 期;这些患者的中位生存期为 44 个月
III 期:β2-微球蛋白 ≥5.5 mg/L (≥0.55 mg/dL);这些患者的中位生存期为 29 个月。
ISS 的修订版 (RISS) 将染色体异常和血清乳酸脱氢酶纳入其中作为附加参数,其风险评估和预后与 ISS 相比有所改善。[46]Palumbo A, Avet-Loiseau H, Oliva S, et al. Revised International Staging System for multiple myeloma: a report from International Myeloma Working Group. J Clin Oncol. 2015 Sep 10;33(26):2863-9.http://jco.ascopubs.org/content/33/26/2863.longhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26240224?tool=bestpractice.com 主要死因为感染、疾病进展及肾功能衰竭。
治疗反应标准
国际骨髓瘤工作组 (International Myeloma Working Group) 开发了一项关于疗效的统一治疗反应标准,该标准也可帮助预后分层。根据这些标准,完全应答定义为在免疫固定或电泳中无可识别的血清和尿液单克隆蛋白、无任何软组织浆细胞瘤、且骨髓中浆细胞不到 5%。[171]Durie BG, Harousseau JL, Miguel JS, et al. International uniform response criteria for multiple myeloma. Leukemia. 2006 Sep;20(9):1467-73.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16855634?tool=bestpractice.com 由于完全应答者(如上定义)的复发率较高,且现可用反应率更高的新型治疗,微小残留病变 (MRD) 阴性状态(即,无 MRD)自此被加入完全应答标准中,以对标准进行进一步分层。[172]Kumar S, Paiva B, Anderson KC, et al. International Myeloma Working Group consensus criteria for response and minimal residual disease assessment in multiple myeloma. Lancet Oncol. 2016 Aug;17(8):e328-46.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27511158?tool=bestpractice.com 一项 Meta 分析发现,新诊断的 MM 在治疗后处于 MRD 阴性状态可使总生存期延长,故支持利用 MRD 评估来评价治疗结局和预后。[173]Munshi NC, Avet-Loiseau H, Rawstron AC, et al. Association of minimal residual disease with superior survival outcomes in patients with multiple myeloma: a meta-analysis. JAMA Oncol. 2017 Jan 1;3(1):28-35.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27632282?tool=bestpractice.com