BMJ Best Practice

新兴疗法

囊性纤维化基金-新治疗的传递途径

囊性纤维化基金会有一条新兴疗法的成熟的绿色通道。Cystic Fibrosis Foundation: drug development pipeline新兴疗法包括对症治疗和针对潜在的基因缺陷治疗的新疗法。[50]

重组人生长激素（rhGH）

rhGH以前被用于生长激素缺乏或特发性矮小症的患者，但是它对CF的作用目前还不清楚。研究表明对青春期之前的CF患儿使用rhGH治疗可有效增加患儿的身高、体质量和肺功能。[51][52]对某些病例，CF医师联合有经验的内分泌医师可在CF患者中使用rhGH。[52]

吸入多黏菌素甲磺酸钠（干粉）

在欧洲，吸入用多黏菌素甲磺酸钠可用于治疗由铜绿假单胞菌造成的CF患者的慢性肺部感染。在一项开放研究中，使用该药治疗存在慢性铜绿假单胞菌肺部感染的CF患者（6岁或更大的患者）24周对肺功能改善不亚于吸入妥布霉素。[53]

吸入左氧氟沙星（雾化液）

雾化吸入左氧氟沙星与安慰剂相比，可减少常规治疗无效的铜绿假单胞菌感染的CF患者痰液中铜绿假单胞菌的密度。[54]该研究的组织者已在欧洲申请批准使用该药。

巯乙胺

巯乙胺（在美国称作半胱胺或 NM001）是一种特殊的分子，具有抗菌-黏膜活性双重作用模式，已被美国食品药品监督管理局 (FDA) 认证为孤儿药。该药正以针对急性发作的口服形式，和针对长期使用和维持的吸入干粉形式以 CF 为适应证由 NovaBiotics 进行开发。计划将此药与现有的 CF 治疗一起使用，以增强它们的抗微生物作用。一项药物口服形式 IIa 期临床试验正在进行当中。

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