依库珠单抗
依库珠单抗是一种抗补体蛋白 C5 的单克隆抗体。两项前瞻性的非对照的研究已经证实依库珠单抗在治疗非典型 HUS 中有临床疗效。对于具有临床血栓性血小板减少性紫癜和正常 ADAMTS13 水平的患者,也应考虑实施依库珠单抗治疗性试验,因为两种情况单独在临床上是难以区分的。[55]Rathbone J, Kaltenthaler E, Richards A, et al. A systematic review of eculizumab for atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS). BMJ Open. 2013;3:e003573.http://bmjopen.bmj.com/content/3/11/e003573.longhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24189082?tool=bestpractice.com[56]Legendre CM, Licht C, Muus P, et al. Terminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2013;368:2169-2181.http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1208981#t=articlehttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23738544?tool=bestpractice.com美国食品和药物管理局已批准依库珠单抗用于治疗成人和小儿非典型 HUS 患者。