BMJ Best Practice

新兴疗法

burosumab (burosumab)

美国食品药品监督管理局（ FDA）于 2017 年批准了burosumab用于治疗成人和 1 岁以上儿童的 X-连锁低磷酸盐血症 (XLH)。该药物还于 2018 年 2 月获得了有条件的欧洲营销许可，用于治疗存在骨病放射影像学证据的 1 岁及以上儿童和骨骼生长期青少年的 X-连锁低磷酸盐血症。2018年10月，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）发布了类似的建议。[22] Burosumab 是人 IgG 亚类 1 单克隆抗体，特异性作用于人成纤维细胞生长因子-23（FGF-23）。它通过结合和中和 FGF-23 而起作用，FGF-23 是 XLH 患者产生的多余尿磷酸盐激素。对于儿童，burosumab 可提高血清磷酸盐水平、降低碱性磷酸酶水平，并改善佝偻病的放射影像学特征。对于成人，它能使 94% 患者的磷酸盐水平正常化，并促进骨折愈合，改善骨软化症的组织形态学表现。[23][24][25]burosumab (burosumab) 经皮下注射给药。不良反应包括超敏反应（皮疹、注射部位皮疹、荨麻疹皮疹）和注射部位反应。高磷血症和肾钙质沉着症是潜在的不良反应，但在临床试验中未见于儿童。除了儿科群体中的不良反应外，成人还可能出现高磷酸盐血症、不宁腿综合征和椎管狭窄。虽然 XLH 患者可能从burosumab (burosumab) 治疗中受益，但也有很多患者可以通过传统方法得以成功治疗。虽然获准用于未经治疗的XLH患者的一线治疗，但考虑到需用此方案治疗的患者数量较少，缺乏有关长期疗效的数据以及治疗成本，burosumab仍然是一种新兴的治疗方法。

X-连锁低磷酸盐血症性佝偻病的试验性治疗

尽管经常接受适当的传统治疗，但 X 连锁低血磷性佝偻病仍与身材矮小相关。在动物研究中，生长激素治疗改善了磷的潴留。目前已有几项研究报告了对该综合征儿童患者进行重组人生长激素治疗，但这些研究的纳入人数较少和/或观察时间有限。对于人生长激素治疗与标准治疗结合使用是否能改善磷酸盐水平、生长速度及骨密度，尚不清楚。关于采用人生长激素治疗该疾病的试验尚不够多，还需要更多研究。[26] 一篇报告提及，7 名 X-连锁低血磷性佝偻病成人患者使用单剂量降钙素降低了 FGF-23 水平，表明这是未来可能的治疗方法。[27] 一项关于帕立骨化醇（一种合成维生素 D 类似物）的随机试验表明，该治疗使成人患者的甲状旁腺素水平下降，可能改善骨骼异常。[28]

使用此内容应接受我们的免责声明。