BMJ Best Practice

新兴疗法

VAL-083

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 VAL-083 孤儿药资格认定，用于治疗髓母细胞瘤。 VAL-083 是一种“首创”化疗药物。 临床前研究已经表明，VAL-083 对具有难治性音猬因子 (SHH) 特征和 p53 突变的髓母细胞瘤细胞有疗效；并且 VAL-083 与替莫唑胺联合用药可完全抑制小儿脑部肿瘤干细胞的自我更新。 VAL-083 之前已在美国和欧洲获得孤儿药资格认证，可用于治疗胶质母细胞瘤。

个体化治疗

研究开始利用肿瘤生物学指标来根据风险标准对患者进行分层。自从发现了 4 种主要的髓母细胞瘤分子亚型（其中一种的特征表现是 SHH 通道的激活），能够提供个体化治疗且减少治疗毒性的新型靶向治疗引起了广泛的兴趣。临床前数据提示 SHH 通道抑制剂对于该髓母细胞瘤亚型患者而言是一种有治疗价值的选择。[55] 进行广泛的临床应用以治疗髓母细胞瘤前，需要开展更多工作。[56][57]

质子束放疗

在儿童脑肿瘤治疗方面，质子束放疗的使用正在更加。 质子束的特殊物理性质可实现极其严格的剂量分布，这在对髓母细胞瘤患者进行后颅窝和脊柱部分放疗时有利，因为这可以降低长期不良反应的风险，特别是与出射剂量有关的继发性癌症。[58]

化疗强化和/或放疗增强剂。

高风险患者的试验包括化疗剂量强化和/或使用放疗增强剂，以试图提高生存率。

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