BMJ Best Practice

髓母细胞瘤

治疗步骤

逐级治疗方法是进行疾病分期，并采用手术、放疗和化疗进行治疗。所有患者均需要手术，根据患者年龄和分期决定进一步适当的治疗。若欲治疗患有髓母细胞瘤的婴儿和进行临床试验，建议转诊至学术性临床机构。

手术

所有患者均接受手术以获得病理学诊断，并安全地尽可能多地摘除肿瘤。目标是完全摘除肿瘤，一些研究显示术后残留肿瘤大于 1.5 cm²（最大横切面面积）与预后差相关。[36] 肿瘤切除缓解脑室梗阻可能或不可能缓解脑积水。需要对术后患者进行早期密切的监测，以确定是否需要进行脑脊液 (CSF) 分流或第三脑室造瘘术。

放疗和化疗：基本考虑

给予全脑全脊髓放疗和化疗治疗残留的宏观和/或微观病变。

放疗

髓母细胞瘤是一种放射敏感性肿瘤，并且全脑全脊髓放疗被认为是该病的最佳辅助治疗。[37]
但是，这对儿童的神经认知发育有严重的不良作用；儿童年龄越小，有害作用越大。年龄＜3 岁的儿童不应该接受全脑放疗。
许多机构也考虑对于 3-6 岁的儿童仅给予化疗，因为在该年龄群中，神经认知影响仍然较为显著。非常重要的是，应该与患者家长仔细讨论该方法的利弊，包括不进行辅助放射疗法治愈率较低的情况。
如果放疗作为治疗方案的一部分，对于较大龄患者通常在手术后 4-6 周开始。

化疗

髓母细胞瘤是化疗敏感性的。
应该根据个体患者情况并且考虑其他预后因素，为每一例患者制定适当的治疗方案。
根据采用的治疗方案，在放疗之时或放疗之后，开始化疗。

高风险 vs 标准风险

术后，根据术后磁共振成像 (MRI) 和 CSF 分析对患者进行病情分期，并且根据转移情况、组织学和患者年龄进行风险类别分类，指导术后治疗。

高风险患者包括：年龄＜3 岁，就诊时出现转移性疾病，或者术后残留肿瘤至少为 1.5 cm²（最大横切面面积），具有大细胞型或间变型组织学特征，或者存在癌基因 MYC 或 n-myc 扩增。只要患者出现其中一种因素，即可归入该类别。

标准风险组患者为 3 岁或年龄更大，残留肿瘤＜1.5 cm²，和/或采用或不采用钆进行的大脑和脊柱 MRI 显示无转移病灶和腰椎穿刺术结果阴性。

患者年龄＜3 岁

所有年龄＜3 岁的患者被认为是高风险人群。全脑全脊髓放疗对神经认知发育有严重不良作用，为禁忌。

据报道，试图延迟或避免全脑全脊髓放疗（婴儿中通过局部病灶放疗替代）可能导致可变结局，并且复发率高。[38]

已经使用联合顺铂、环己亚硝脲、长春新碱、依托泊苷、环磷酰胺、卡铂和甲基苄肼的化疗。有多项已经发表的治疗方案；但是样本量小、方法不一致，研究群体及一些研究中一部分患者使用放疗，使得公开发表的临床试验之间难以进行比较。历史数据提示五年无事件生存率范围为 20% 至 40%。[39][40][41] [ ]

对于患有髓母细胞瘤的极低龄儿童，组织学对生存率似乎有显著的影响，组织学显示促结缔组织增生型的患者疗效改善。[38][42][43]

一些研究已表明，采用甲氨蝶呤强化治疗、脑室内应用甲氨蝶呤和/或大剂量化疗联合干细胞挽救可提高生存率。[42][44][45] 但是，应谨慎解读这些试验，因为样本量小，随访间期短，并且（在某些情况下）研究群体存在偏倚（预后良好患者的数目比预期多）。

患者年龄≥3 岁

对于有宏观和/或微观残留病灶的病例，有指出给予化疗和全脑全脊髓放疗。

所有患者的整个后颅窝或受累区域接受更大加强剂量的放疗。但是，相较于高风险患者，标准风险患者接受较低剂量的全脑全脊髓放疗。

虽然在 3-6 岁的儿童中，全脑全脊髓放疗被认为是标准治疗，许多机构也考虑对于 3-6 岁的儿童而言，仅采用化疗法，因为在该年龄群中，神经认知影响仍然较为显著。非常重要的是，应该与患者家长仔细讨论该方法的利弊，包括不进行辅助放射疗法治愈率较低的情况。必须考虑治愈与存活者生活质量之间的平衡。在这些患者的治疗决策中，治疗方法的选择必须考虑到家长的观点。

已经使用联合顺铂、环己亚硝脲、长春新碱、依托泊苷和甲基苄肼的不同的组合来进行化疗。根据采用的治疗方案，在放疗之时或放疗之后，开始化疗。 [ ]

改变放疗分割方案（例如每天两次放疗）在理论上可能增加对肿瘤的作用剂量。据报告显示，在有转移病灶的患者中使用加速超分割放疗 (HART) 产生鼓舞人心的结果。[46][47]

采用单纯化疗方法的确切方案需要与儿科神经肿瘤学家进行会诊，并且参照国家和国际指南和临床研究。

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