干细胞移植
一些病例报告中已描述了免疫抑制这种极端形式对于难治性患者的成功使用。 使用自体细胞[160]Vermeulen M, van Oers MH. Successful autologous stem cell transplantation in a patient with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2002 Jan;72(1):127-8.http://jnnp.bmj.com/content/72/1/127.longhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11784845?tool=bestpractice.com[161]Mahdi-Rogers M, Kazmi M, Ferner R, et al. Autologous peripheral blood stem cell transplantation for chronic acquired demyelinating neuropathy. J Peripher Nerv Syst. 2009 Jun;14(2):118-24.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19691534?tool=bestpractice.com 或同种异体细胞,[162]Remenyi P, Masszi T, Borbenyi Z, et al. CIDP cured by allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Eur J Neurol. 2007 Aug;14(8):e1-2.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17661987?tool=bestpractice.com 患者可能会获得持续数年的改善。然而,因为该治疗可能具有危及生命的不良反应,因此仅对于重度 CIDP 患者(对其他治疗没有反应,或者无法耐受传统治疗方法产生的不良反应)作为最后治疗选择进行考虑。
阿仑珠单抗 (Alemtuzumab)
该抗 CD52 单克隆抗体引起 T 细胞持续下降。在一项包括 7 名静脉内免疫球蛋白 (IVIG) 依赖的重度 CIDP 患者的公开研究中,阿仑珠单抗治疗导致两名患者缓解延长,以及另外两名患者出现部分缓解。[163]Marsh EA, Hirst CL, Llewelyn JG, et al. Alemtuzumab in the treatment of IVIG-dependent chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy. J Neurol. 2010 Jun;257(6):913-9.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20049473?tool=bestpractice.com 具有反应的患者更年轻且疾病持续时间更短。 然而,不良反应是主要问题,包括自身免疫性、机会性感染和潜在致命性自身免疫疾病的发展。
那他珠单抗 (Natalizumab)
这种抗 α(4)β(1)-整合素单克隆抗体会干扰 T 细胞黏附和迁移。那他珠单抗已被证实对多发性硬化和克罗恩病有疗效。此外在治疗其他疾病方面也显示出了前景,包括 CIDP。一项小型开放性研究纳入了 3 名标准治疗难治的 CIDP 患者,按月或按季度(即每 3 个月一次)输注那他珠单抗,持续治疗 1-3 年,结果表明两名患者病情改善,一名患者病情稳定。[164]Vallat JM, Mathis S, Ghorab K, et al. Natalizumab as a disease-modifying therapy in chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy - a report of three cases. Eur Neurol. 2015;73(5-6):294-302.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25925430?tool=bestpractice.com 此外,所有 3 名患者都能够中断对 IVIG 的频繁使用。那他珠单抗使得进行性多灶性白质脑病的风险升高,仅可作为限制性处方获得。