BMJ Best Practice

新兴疗法

麦考酚酯

部分通过抑制嘌呤从头合成途径的限速酶发挥作用。到目前为止，关于特发性膜性肾病 (MN) 患者的最佳研究是 Miller 等人进行的先导试验。[48] 所有 16 名患者，在该试验之前使用多种其他免疫抑制剂进行治疗的效果不佳，此研究的平均治疗周期为 8 个月。研究期间，6 名患者的蛋白尿降低 50% 或以上，2 名患者的蛋白尿稍有降低，4 名患者无变化，3 名患者由于明显的不良反应停药，还有 1 名患者在治疗不到 6 个月时自己要求停药。所有应答者均在 6 个月内出现蛋白尿降低，提示在该治疗被视为失败前，6 个月可能是必要的用药时间。[48]需对该药物进行进一步试验以证实这些初步结果。

利妥昔单抗

尚无利妥昔单抗治疗 MN 的对照试验。 利妥昔单抗是一种针对 B 细胞 CD20 表位的嵌合单克隆抗体。 该药用于治疗已知与 CD20 阳性 B 细胞增殖有关的非霍奇金淋巴瘤，已成功应用多年。 在一项小规模研究中，8 名特发性 MN 和持久性肾病范围的蛋白尿患者接受每周静脉注射治疗，持续 1 个月。 该疗程完全耗竭 CD20+ 细胞长达 12 个月。 8 名患者中的 5 名在前 6 个月内出现蛋白尿缓慢、进行性下降至亚肾病水平，另外 3 名患者出现幅度较小的蛋白尿降低。 蛋白尿在治疗后长达 1 年持续较低。[49][50] 一篇对 21 份病例报告和病例系列事件报告的系统评价表明，利妥昔单抗每周一次给药 375 mg/m^2，持续 4 周，或在第 1 日和第 15 日给药 1 g，达到了 15%-20% 的完全缓解率和 35%-40% 的部分缓解率。[51] 英国 NHS 得出结论，根据现有数据，没有足够的证据表明可以实施利妥昔单抗治疗。[52] 需对该药物进行进一步试验以证实这些初步结果，并探索其在 MN 中的潜在用途。

促肾上腺皮质激素 (ACTH)

MN 患者接受合成 ACTH 给药 1 年，可降低蛋白尿。[53][54] 一项小型随机探索性研究比较了 6 个月的甲泼尼龙加细胞毒药物治疗与 1 年的合成型促肾上腺皮质激素 (ACTH)（每周二次）治疗的效果，发现 2 组之间无显著差异。[55] 尽管这些研究表明，长期合成 ACTH 治疗可能有效，但在作出治疗建议前，需进行随访时间更长、更广泛的随机研究。 这些研究中使用的 ACTH 合成制剂在美国尚不可用。

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