BMJ Best Practice

新兴疗法

酶替代疗法

据报道，静脉输注重组人胆色素原脱氨酶 (PBGD) 能够降低胆色素原 (PBG)，但缺乏临床疗效。[24] 肝细胞中的酶替代疗法尚未实现。

基因疗法

目前正在动物中研究基因疗法。

西咪替丁

已提议用该药替换氯化血红素或葡萄糖，但作用机制尚不清楚，且疗效是建立在小范围的非对照性病例观察之上的。[25][26] 因此，不应将其用来替代氯化血红素或葡萄糖。

Givosiran

在 2017 年，美国食品药品监督管理局将 givosiran 认定为突破性治疗药物，用于预防急性肝卟啉病患者的病情发作，该药是一种氨基酮戊酸合成酶 1 的研究性 RNAi 治疗靶向药物。

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