BMJ Best Practice

预后

慢性期

应用甲磺酸伊马替尼治疗Ph+CML慢性期的患者，获得细胞遗传学高缓解率的表现包括：[40]

  • 外周血没有原始细胞

  • Hb>120g/L (12 g/dL)

  • 骨髓中原始细胞＜5%。

在18月时获得主要分子生物学缓解的患者，对伊马替尼治疗有持续应答，且7年无事件生存率接近95%。[41]

针对达沙替尼和尼洛替尼等用作一线药物的二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的3期研究表明，在12月时，接近80%的患者获得了细胞遗传学反应，45%获得了主要分子生物学反应。 24个月时，服用尼洛替尼的患者，获得MMR的高达70%，相比之下服用伊马替尼的患者仅有45%获得MMR。[34] 服用伊马替尼和尼洛替尼的患者，24个月的总生存率均＞97%。

治疗时的BCR-ABL转录（定量逆转录聚合酶链反应[qRT-PCR]）下降率可影响预后（BCR-ABL转录水平下降至少3个log级的患者，疾病进展的风险显著降低）。[3][41]

加速期

与慢性期相比，CML 的这一亚型预后较差。一项使用达沙替尼加速期治疗的 2 期研究表明，8 个月时有 65% 的伊马替尼耐药患者及 63% 的伊马替尼不耐受患者获得主要血液学缓解（随访最少 8 个月）。在研究组中，76% 的患者无疾病进展。[42]

接受异基因造血干细胞移植的伊马替尼或达沙替尼难治性患者

有匹配亲缘供者/供体的患者 3 年后总生存率范围为 50%-70%，但总生存率也可能较低，具体取决于移植受者的年龄和缓解状况影响。

原始细胞危象

急变期的髓性和/或淋巴性白血病患者预后均较差。在一项 2 期试验中，达沙替尼治疗使 34% 的髓性急变期患者和 31% 的淋巴性急变期患者获得了主要的血液学反应。31% 的髓性急变期患者和 50% 的淋巴性急变期患者获得了主要细胞遗传学反应。8 个月时，88% 的对治疗有反应的髓性急变期患者和 46% 的淋巴性急变期患者的疾病无进展。[18]

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