原发性胆汁性胆管炎

法尼醇X受体（FXR）激动剂

奥贝胆酸为一种半合成胆汁酸类似物，是获准的第一种 FXR 激动剂。对于该药物，已完成 2 期和 3 期评估，目前在美国已经批准使用。它的局限性在于引起瘙痒，这可能与它的胆汁酸结构有关。目前正在评估基于非胆汁酸的替代 FXR 激动剂。

过氧化物酶体增殖剂激活受体 (PPAR) 激动剂

PPAR-α 激动剂苯扎贝特和非诺贝特在与熊去氧胆酸联合使用时，已显示出显著的生化益处。当前关于获益的证据基础还很有限，需要进行高质量的安慰剂对照试验。目前正在对 PPAR-δ 激动剂进行 2 期评估。

布地奈德

具有显著首过效应的皮质醇类固醇，作为一种可以显著降低全身性副作用并可用于该疾病的潜在治疗的类固醇制剂，目前正在试验中。

加巴喷丁，舍曲林，及相关的方式

目前作为对抗瘙痒常规治疗失败的患者在考虑肝移植之前的新型治疗方法正在实验当中。

莫达非尼

正在评估其治疗与疲劳相关的白天嗜睡症状的效果。