BMJ Best Practice

新兴疗法

肿瘤坏死因子 (TNF)-α抑制剂

增加抑制性细胞因子，如TNF-α，可有助于促使造血前体细胞凋亡，这与 MDS 患者无效造血和外周血细胞减少相关联。依那西普是可溶性p75 TNF-α受体融合蛋白，可与TNF-α结合并阻止其与细胞表面受体相结合。英夫利昔单抗是临床试验中应用的抗TNF单克隆抗体。[36]这两种药物的初步研究结果表明其疗效不佳，尽管也有数据提示其前景光明。[37]

三氧化二砷

砷对 MDS 的作用机制尚不完全清楚。该药物具有组蛋白脱乙酰基酶抑制作用和其他一些可能非常重要的生物效应。[38]早期试验显示血液学改善率为20%-22%，33%的患者摆脱输血依赖，但伴有重要的不良事件。考虑仅在临床试验中给予此药物。

血管内皮生长因子靶向药物 (VEGF)

这些药物包括抗VEGF抗体（贝伐单抗）和 VEGF 酪氨酸激酶抑制剂（AG013736、SU11248、SU5416和PTK787）。这些药物正在接受临床试验的评价，但早期结果令人失望。

法尼基转移酶抑制剂 (FTI)

Tipifarnib 和 Lonafarnib 是两种口服时机体可利用的 FTI。FTI可阻止肾素-血管紧张素系统激发突变的影响。髓系肿瘤的前期研究显示其具有抗增殖作用。几次II期临床试验均显示高风险 MDS 应用Tipifarnib的完全反应率为10%。[39]

组蛋白脱乙酰基化酶 (HDAC) 抑制剂

目前正在研究 HDAC 抑制剂如丙戊酸、苯丁酸钠 FK228 （缩肽）、辛二酰苯胺异羟肟酸、PXD101 和 MS-275 的疗效。[39]有时这些药品和DNA甲基转移酶抑制剂联合使用，它们可能通过表观遗传学互补机制发挥作用。

血小板生成素受体激动剂

这些药剂已显示可改善免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症，目前正研究其用于治疗 MDS 等其他疾病的效果。[40][41]重组血小板生成素和巨核细胞生长与发育因子具有免疫原性，但较新的药剂表现出更高的安全性。

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