血液学缓解:高质量证据表明,干细胞移植 (SCT) 后 AL 患者获得了完全或部分缓解。 缓解率取决于清髓治疗的强度和年龄。 接受较高强度治疗的患者群体趋于年轻,且器官受累和心脏受累较轻。[37]Gertz MA, Lacy MQ, Dispenzieri A, et al. Transplantation for amyloidosis. Curr Opin Oncol. 2007 Mar;19(2):136-41.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17272986?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
血液学缓解:高质量证据表明,干细胞移植 (SCT) 后 AL 患者获得了完全或部分缓解。 缓解率取决于清髓治疗的强度和年龄。 接受较高强度治疗的患者群体趋于年轻,且器官受累和心脏受累较轻。[37]Gertz MA, Lacy MQ, Dispenzieri A, et al. Transplantation for amyloidosis. Curr Opin Oncol. 2007 Mar;19(2):136-41.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17272986?tool=bestpractice.com
生存率:中低质量的证据表明,干细胞移植 (SCT) 无法提高生存率。[38]Jaccard A, Moreau P, Leblond V, et al. High-dose melphalan versus melphalan plus dexamethasone for AL amyloidosis. N Engl J Med. 2007 Sep 13;357(11):1083-93.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17855669?tool=bestpractice.com[39]Mhaskar R, Kumar A, Behera M, et al. Role of high-dose chemotherapy and autologous hematopoietic cell transplantation in primary systemic amyloidosis: a systematic review. Biol Blood Marrow Transplant. 2009 Aug;15(8):893-902.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19589478?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
生存率:中低质量的证据表明,干细胞移植 (SCT) 无法提高生存率。[38]Jaccard A, Moreau P, Leblond V, et al. High-dose melphalan versus melphalan plus dexamethasone for AL amyloidosis. N Engl J Med. 2007 Sep 13;357(11):1083-93.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17855669?tool=bestpractice.com[39]Mhaskar R, Kumar A, Behera M, et al. Role of high-dose chemotherapy and autologous hematopoietic cell transplantation in primary systemic amyloidosis: a systematic review. Biol Blood Marrow Transplant. 2009 Aug;15(8):893-902.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19589478?tool=bestpractice.com
长期缓解:中等质量的证据表明,采用马法兰和地塞米松的化疗能够提高长期缓解率。 对存活患者的随访显示(中位数为 5 年),中位无进展生存期和总生存期分别为 3.8 年和 5.1 年。 在所有复发患者中,重复 3 个疗程的马法兰和地塞米松后获得完全缓解。[44]Palladini G, Russo P, Nuvolone M, et al. Treatment with oral melphalan plus dexamethasone produces long-term remissions in AL amyloidosis. Blood. 2007 Jul 15;110(2):787-8.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17606766?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
长期缓解:中等质量的证据表明,采用马法兰和地塞米松的化疗能够提高长期缓解率。 对存活患者的随访显示(中位数为 5 年),中位无进展生存期和总生存期分别为 3.8 年和 5.1 年。 在所有复发患者中,重复 3 个疗程的马法兰和地塞米松后获得完全缓解。[44]Palladini G, Russo P, Nuvolone M, et al. Treatment with oral melphalan plus dexamethasone produces long-term remissions in AL amyloidosis. Blood. 2007 Jul 15;110(2):787-8.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17606766?tool=bestpractice.com
血液学缓解或器官损害缓解:有中等质量的证据表明,使用来那度胺和地塞米松化疗能使 AL 患者获得缓解。[46]Dispenzieri A, Lacy MQ, Zeldenrust SR, et al. The activity of lenalidomide with or without dexamethasone in patients with primary systemic amyloidosis. Blood. 2007 Jan 15;109(2):465-70.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17008538?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
血液学缓解或器官损害缓解:有中等质量的证据表明,使用来那度胺和地塞米松化疗能使 AL 患者获得缓解。[46]Dispenzieri A, Lacy MQ, Zeldenrust SR, et al. The activity of lenalidomide with or without dexamethasone in patients with primary systemic amyloidosis. Blood. 2007 Jan 15;109(2):465-70.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17008538?tool=bestpractice.com
血液学缓解或器官损害缓解:有中等质量的证据表明,高剂量地塞米松有时可使 AL 患者受益。[47]Gertz MA, Lacy MQ, Lust JA, et al. Phase II trial of high-dose dexamethasone for untreated patients with primary systemic amyloidosis. Med Oncol. 1999 Jul;16(2):104-9.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/10456658?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
血液学缓解或器官损害缓解:有中等质量的证据表明,高剂量地塞米松有时可使 AL 患者受益。[47]Gertz MA, Lacy MQ, Lust JA, et al. Phase II trial of high-dose dexamethasone for untreated patients with primary systemic amyloidosis. Med Oncol. 1999 Jul;16(2):104-9.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/10456658?tool=bestpractice.com
生存率:有质量差的证据表明,环磷酰胺、地塞米松和沙利度胺联合化疗能够提高无法使用马法兰和地塞米松化疗的患者的生存率。 预计中位总生存期为 41 个月。 获得完全和部分血液学缓解的患者的三年预计总生存率为 82%。[45]Wechalekar AD, Goodman HJ, Lachmann HJ, et al. Safety and efficacy of risk-adapted cyclophosphamide, thalidomide, and dexamethasone in systemic AL amyloidosis. Blood. 2007 Jan 15;109(2):457-64.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16990593?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
生存率:有质量差的证据表明,环磷酰胺、地塞米松和沙利度胺联合化疗能够提高无法使用马法兰和地塞米松化疗的患者的生存率。 预计中位总生存期为 41 个月。 获得完全和部分血液学缓解的患者的三年预计总生存率为 82%。[45]Wechalekar AD, Goodman HJ, Lachmann HJ, et al. Safety and efficacy of risk-adapted cyclophosphamide, thalidomide, and dexamethasone in systemic AL amyloidosis. Blood. 2007 Jan 15;109(2):457-64.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16990593?tool=bestpractice.com