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马法兰
被视为 SCT 候选者的患者通常符合以下条件：70 岁以下；心力衰竭轻微（纽约心脏协会分级＜III）、射血分数正常；血清肌酐 ≤ 177 μmol/L (≤ 2 mg/dL)；且受累器官在 3 个以下。[36]
SCT 禁忌症包括明显的心脏衰竭、总胆红素 ＞ 51 μmol/L (＞ 3 mg/dL)，且超声心动图显示的射血分数 ＜ 45%。 血清肌钙蛋白 ＞ 0.1 μg/L (＞ 0.1 ng/mL) 的患者不太适合 SCT 治疗。
对于移植，标准的预处理为单次给予美法仑。通常根据患者的风险水平来调整给药剂量，从 140 mg/m²（中等风险）至 200 mg/m²（低风险）不等。
干细胞采集通常仅涉及使用生长因子。所采集的干细胞不应少于 3 x 10⁶ 个 CD34 细胞/kg。
参考当地专科医生治疗方案作为剂量指导。
硼替佐米
和
地塞米松
和
马法兰
被视为 SCT 候选者的患者通常符合以下条件：70 岁以下；心力衰竭轻微（纽约心脏协会分级＜III）、射血分数正常；血清肌酐 ≤ 177 μmol/L (≤ 2 mg/dL)；且受累器官在 3 个以下。[36]
SCT 禁忌症包括明显的心脏衰竭、总胆红素 ＞ 3，且超声心动图显示射血分数 ＜ 45%。 血清肌钙蛋白 ＞ 0.1 的患者不太适合 SCT 治疗。
对于移植，标准的预处理为单次给予美法仑。通常根据患者的风险水平来调整给药剂量，从 140 mg/m²（中等风险）至 200 mg/m²（低风险）不等。
进行 SCT 前，患者可接受硼替佐米和地塞米松诱导治疗。 一项随机对照试验显示，给予诱导治疗后，出现较高的血液学缓解率、完全缓解率以及 24 个月生存率。[41]
干细胞采集通常仅涉及使用生长因子。所采集的干细胞不应少于 3 x 10⁶ 个 CD34 细胞/kg。
参考当地专科医生治疗方案作为剂量指导。
马法兰
和
地塞米松
或
环磷酰胺
和
地塞米松
和
沙利度胺
对于免疫球蛋白游离轻链水平没有恢复正常的患者，联合给予马法兰和地塞米松或环磷酰胺、地塞米松和沙利度胺 (CDT)。 每月为一个疗程，持续 1 年。 对于年龄在 70 岁以上、心脏衰竭在纽约心脏学会分类 II 级以上，以及体液潴留明显的患者，需调整 CDT 给药剂量。
在进行 SCT 后，沙利度胺和地塞米松被用于辅助治疗，将部分缓解的患者转化为完全缓解。[64] 沙利度胺对这一身体状况较虚弱的患者群体具有很强的毒性，且许多患者不耐受通常用于多发性骨髓瘤患者的 200 mg/天的建议剂量。 淀粉样变性患者通常不耐受超过 50 mg/天的沙利度胺。 沙利度胺引起明显的神经症状、便秘、皮疹和嗜睡。 治疗一般不超过 1 年。
参考当地专科医生治疗方案作为剂量指导。
马法兰
和
地塞米松
或
硼替佐米
和
地塞米松
或
硼替佐米
来那度胺
和
地塞米松
通常包括美法仑和地塞米松（一般给药 6-12 个月）；硼替佐米和地塞米松（每周一次硼替佐米和每周一次地塞米松，为期 45 周）；或者硼替佐米单药治疗。
若之前使用硼替佐米治疗无效，则可考虑来那度胺联合地塞米松。[52]
参考当地专科医生治疗方案作为剂量指导。
马法兰
和
地塞米松
环磷酰胺
和
地塞米松
和
沙利度胺
或
来那度胺
和
地塞米松
地塞米松
马法兰和地塞米松联合用药有最长的跟踪记录，包括 5 年的随访结果，被视为首选治疗药物。
其他药物还包括环磷酰胺、地塞米松、沙利度胺 (CDT) 或来那度胺和地塞米松。 地塞米松单药治疗可考虑用于身体较虚弱，无法接试验性治疗（包括马法兰）的患者，但缓解率似乎较低。[47]
对于年龄在 70 岁以上、心脏衰竭在纽约心脏学会分类 II 级以上，以及体液潴留明显的患者，需调整 CDT 给药剂量。
免疫球蛋白游离轻链分析被用于评估治疗效果和确定疗程（通常介于 6-12 个月）。
参考当地专科医生治疗方案作为剂量指导。
硼替佐米
宜考虑硼替佐米治疗或参与临床试验。
参考当地专科医生治疗方案作为剂量指导。
马法兰
和
地塞米松
或
环磷酰胺
和
地塞米松
和
沙利度胺
或
来那度胺
和
地塞米松
或
硼替佐米
和
地塞米松
应考虑给予美法仑和地塞米松（每月一个疗程，反复给予）；环磷酰胺（持续 6-12 个月）、地塞米松和沙利度胺 (cyclophosphamide, dexamethasone and thalidomide, CDT)；来那度胺和地塞米松（每月一个疗程，无限期使用）；或者硼替佐米和地塞米松。
参考当地专科医生治疗方案作为剂量指导。
Patisiran : 体重＜100 kg：0.3 mg/kg，静脉输注，每 3 周一次；体重 ≥100 kg：30 mg，静脉输注，每 3 周一次
或
Inotersen : 最初在每周同一天经皮下注射 284 mg，每周一次；如果血小板计数降至 100x10⁹/L 以下，则应停止给药或调整剂量——咨询专科医师获得进一步的指导
或
氯苯唑酸 : 20 mg，口服，每日一次
或
二氟尼柳 : 咨询专科医生以指导剂量
肝移植是遗传性转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性最具确定性的治疗方法。[54][55] 已经证实，在 TTR 淀粉样变性伴多发性神经病的患者中，进行肝移植后淀粉样沉积物长期消退。[56]
对于 TTR 淀粉样变性患者，现已有可用药物。
在 TTR 淀粉样变性伴多发性神经病的患者中，与安慰剂相比，Patisiran（一种小干扰性核糖核酸 [siRNA]）可减少神经功能障碍，并改善生活质量。[57] 可能发生输注相关反应；因此，在输注开始前至少 60 分钟内，应给予患者静脉用皮质类固醇、口服对乙酰氨基酚、静脉用抗组胺药和静脉用 H2 受体拮抗剂。在整个输注过程中应仔细监测患者的输注相关反应的体征。在欧洲，Patisiran 被批准用于治疗 TTR 淀粉样变性成人患者的 1 期或 2 期多发性神经病。在美国，Patisiran 被批准用于治疗 TTR 淀粉样变性成人患者的多发性神经病。
在 TTR 淀粉样变性伴多发性神经病的患者中，与安慰剂相比，Inotersen（一种反义寡核苷酸药物）可减轻神经功能障碍，并改善生活质量。[58] 使用 inotersen 可能出现严重的血小板减少和肾小球肾炎；所以在治疗前应进行血小板计数和肾功能检查。因为有报告显示使用 inotersen 会导致肝功能异常，所以在治疗前还应检测肝酶。禁忌范围：治疗前血小板计数＜100x10⁹/L 的患者、尿蛋白与肌酐比值≥113 mg/mmol (≥1000 mg/g) 的患者或者治疗前估算的肾小球滤过率＜45 mL/min/1.73m² 的患者以及存在严重肝损伤的患者。在治疗过程中需要监测血小板计数、肾功能和肝酶，并在治疗停止后的 8 周内继续监测。Inotersen 在欧洲被批准用于治疗 TTR 淀粉样变性成人患者的 1 期或 2 期多发性神经病。在美国，inotersen 被批准用于治疗 TTR 淀粉样变性成人患者的多神经病变，且只能通过风险评估和缓解策略 (REMS) 计划获得该药，从而确保药物为患者带来的获益大于风险。
与安慰剂相比，氯苯唑酸（一种 TTR 稳定剂）在 TTR 淀粉样变性伴多发性神经病的患者中延缓了神经失能的进展。[59][60] 与安慰剂相比，氯苯唑酸 (Tafamidis) 还可减少 TTR 淀粉样变性伴心肌病患者的全因死亡率和心血管相关住院。[61] 氯苯唑酸在欧洲被批准用于治疗 TTR 淀粉样变性成人患者的 1 期症状性多发性神经病。
在 TTR 淀粉样变性伴多发性神经病的患者中，与安慰剂相比，二氟尼柳（一种非甾体抗炎药）可降低神经损伤的进展速率并维持生活质量。[63] 二氟尼柳未被批准用于治疗 TTR 淀粉样变性，但却对此适应证进行过超说明书使用。
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