BMJ Best Practice

新兴疗法

基因疗法

在过去十年中临床基因疗法方面已经取得诸多进展，已从更早期的失败试验中取得一定进步。目前已将基因疗法成功应用于治疗 X 连锁型与腺苷脱氨酶缺陷型 SCID。[52][53][54] 2000 年，报道了第一项将基因疗法成功用于治疗 X 连锁型 SCID 的试验。[52]10 例患者接受了治疗，除了 2 例患者之外，其他患者均实现了 T 细胞计数的重建，并且功能与多样性正常。此外，大多数患者的免疫球蛋白水平正常。不幸的是，这些最初的基因疗法试验并非没有危险。几名 X 连锁型 SCID 患者在接受基因疗法之后，因逆转录病毒插入与随后的细胞原癌基因活化而发生白血病。[52]目前为止，在针对腺苷脱氨酶缺陷型SCID接受基因疗法的婴幼儿中并无白血病的报告。关于在基因疗法中使用新研发的自我失活逆转录病毒载体的研究正在进行，以确定这些载体是否能够避免因插入诱变问题而引发白血病。[41]目前，针对SCID的基因疗法仍处于试验阶段，仅被认为在研究的情况下，对于那些没有其他疗法可供选择的患者，基因疗法可作为造血干细胞移植的替代疗法。

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