BMJ Best Practice

新兴疗法

基因疗法

基因疗法的挑战之一是使携带校正基因的造血干细胞获得足够的转导效率。骨髓预处理被认为是必需的，在此过程中，使患者自身的造血干细胞被清除，以便让注入的基因校正干细胞获得选择性的生存优势。使用某种骨髓预处理方式的几项试验已经完成或者正在进行中。[76] 结果表明，这一疗法在治疗感染方面频繁有效，并且延长了有其他难治性疾病患者的存活期。早期试验中，接受治疗的少量患者由于插入诱变产生了一些副作用。一些专业的中心正在进行体细胞基因疗法的临床试验。这一疗法有望延长治疗效果，并通过改善载体设计来降低副作用发生的可能性。[77]

其他新型疗法

其他已被描述的疗法包括作为难治性感染辅助治疗的吡格列酮，它可能会改善线粒体活性氧簇的产生[78] 和胞葬作用。[79] 新型抗炎治疗也已被成功使用，包括沙立度胺和阿那白滞素 (anakinra)。[80] 这些治疗方法尚未经过正式研究，现在推荐将其用于常规临床实践还为时过早。最近的文献表明，维多珠单抗（vedolizumab；一种与整合蛋白受体结合的单克隆抗体）可能有助于治疗慢性肉芽肿病相关的瘘管型结肠炎。[81]

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