FDA批准首个特别针对获得性血栓性血小板减少性紫癜的治疗措施
Caplacizumab 已被美国食品和药品监督管理局（FDA）批准结合血浆交换和免疫抑制标准治疗手段，用于治疗患有获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的成人。这是首个特别针对aTTP的疗法。美国食品和药品监督管理局的批准，以及2018年9月获得欧洲药品管理局批准，意味着该药现已在美国和欧盟上市。
获得性TTP是一种罕见的，难以治疗的血液凝固障碍，可能危及生命。患者可在小血管中形成广泛的血凝块，导致终末器官损伤，最常见的是中枢神经系统和肾脏。
在145名成人aTTP患者的Ⅲ期随机安慰剂对照试验中，将caplacizumab 结合血浆置换和免疫抑制治疗引发：[37]
TTP相关死亡、复发或主要血栓栓塞事件的复合终点事件减少（12％，安慰剂组为49％，P <0.001）
研究期间TTP复发减少（药物治疗加上停止治疗后为期28天的随访; 12％ vs 38％，P <0.001）
重症监护病房住院时间较短（3.4天 vs 9.7天），住院时间较短（9.9天 vs 14.4天）
血小板计数更快速的恢复正常化（2.69天 vs 2.88天，P = 0.01；正常化比率1.55 [主要结果]）。
与安慰剂相比，使用caplacizumab治疗的患者出血相关不良事件和严重出血不良事件更为常见（分别为65％ vs 48％和11％ vs 1％）。鼻出血（鼻衄）是最常报告的严重出血事件。建议临床医生在给予服用抗凝血制剂的患者服用caplacizumab时密切监测出血情况。
Caplacizumab是一种人源化、单可变结构域的二价免疫球蛋白片段，可阻断von Willebrand因子与血小板之间的相互作用。
参见:治疗步骤 参见:治疗流程小结
定义
病史和查体
诊断性检查
治疗流程
贡献者
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Associate Professor of Medicine
Division of Hematology and Medical Oncology
The University of Tennessee Health Science Center
Memphis
TN
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SKR has received honoraria, speaker's fees, consultancy fees, and research support from Alexion Inc., Biogen, Octapharma, Baxalta, and Kedrion.Dr Sandeep K. Rajan would like to gratefully acknowledge Dr Rebecca Fischer Connor, a previous contributor to this topic.
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George Lynn Cross Professor
Department of Biostatistics and Epidemiology
University of Oklahoma Health Sciences Center
Oklahoma City
OK
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JNG declares that he has no competing interests.Associate Professor of Medicine
Department of Internal Medicine
Innsbruck Medical University
Innsbruck
Austria
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