BMJ Best Practice

新兴疗法

JAK2抑制剂

JAK2和MPL突变的发现对于ET以后的治疗影响深远。但是很多ET的患者接受羟基脲和低剂量阿司匹林控制良好，因此很难入组早期临床试验。JAK2抑制剂目前应用于其他骨髓增殖性疾病的试验，这些新药是否优于羟基脲的最终价值还需要随机试验证实。已有几种JAK2抑制剂已处于临床试验阶段。

端粒酶抑制剂——伊美司他

一项开放性 II 期研究评估了伊美司他这一 13-mer 硫代磷酰胺酯寡核苷酸的活性，该药物在原发性血小板增多症患者中可抑制端粒酶的酶活性。研究报告，在接受伊美司他的原发性血小板增多症患者中，出现了快速且持久的血液学和分子应答。伊美司他目前仍属于试验用药物，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准。[31]

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