BMJ Best Practice

新兴疗法

基因疗法

这种治疗方法是用造血细胞中 WAS 基因的正常拷贝进行替代，以恢复正常的 WAS 蛋白质合成并且纠正细胞骨架功能障碍。从患者骨髓或外周血/脐带血中分离 CD34 干细胞，并通过经修饰的病毒进行转染，以导入正常的基因拷贝。正常基因被整合到宿主细胞基因组。基因治疗是骨髓移植的一种替代疗法，并将首先被用于没有合适骨髓供体的 WAS 患者。临床试验目前正在进行中。[19][20]

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