死亡率:有中等质量的证据表明,经过3.5至7年的跟踪随访后,在超过18岁且血清AAT水平低于11 µmol/L的患者中,接受AAT强化治疗可以显著的降低死亡率(RR = 0.64, 95% CI 0.43-0.94, P = 0.02)。[50]Alpha-1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Survival and FEV1 decline in individuals with severe deficiency of alpha 1-antitrypsin. Am J Respir Crit Care Med. 1998;158:49-59.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9655706?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
死亡率:有中等质量的证据表明,经过3.5至7年的跟踪随访后,在超过18岁且血清AAT水平低于11 µmol/L的患者中,接受AAT强化治疗可以显著的降低死亡率(RR = 0.64, 95% CI 0.43-0.94, P = 0.02)。[50]Alpha-1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Survival and FEV1 decline in individuals with severe deficiency of alpha 1-antitrypsin. Am J Respir Crit Care Med. 1998;158:49-59.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9655706?tool=bestpractice.com
对肺功能的影响:有中等质量的证据表明,AAT强化治疗后FEV1没有显著的变化。 然而,CT检查却提示AAT强化治疗可以减少肺组织的损失。[51]Dirksen A, Dijkman JH, Madsen F, et al. A randomized clinical trial of alpha 1-antitrypsin augmentation therapy. Am J Respir Crit Care Med. 1999;160:1468-1472.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/10556107?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
对肺功能的影响:有中等质量的证据表明,AAT强化治疗后FEV1没有显著的变化。 然而,CT检查却提示AAT强化治疗可以减少肺组织的损失。[51]Dirksen A, Dijkman JH, Madsen F, et al. A randomized clinical trial of alpha 1-antitrypsin augmentation therapy. Am J Respir Crit Care Med. 1999;160:1468-1472.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/10556107?tool=bestpractice.com
FEV1的下降速度:有中等质量的统计证据表明,在中度阻塞性疾病患者中,AAT强化治疗可以减慢FEV1下降的速度。 一项对于年龄超过18岁、血清AAT水平低于11 µmol/L,且初始FEV1值为预测值35%-49%的患者的3.5至7年的随访发现,接受强化治疗的患者的FEV1下降速度较未接受治疗的患者(FEV1值为预测值31%-49%)明显减慢(平均差别 27毫升每年,95% CI 3 至 51毫升每年; P = 0.03)。[50]Alpha-1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Survival and FEV1 decline in individuals with severe deficiency of alpha 1-antitrypsin. Am J Respir Crit Care Med. 1998;158:49-59.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9655706?tool=bestpractice.com 另一项以年龄超过25岁的前吸烟者为对象的研究则发现接受AAT强化治疗的患者FEV1的衰减速度更慢(48 mL/年 vs 75 mL/年; 95% CI 63-87 mL/年; P = 0.02);当按照初始FEV1(<30% 预测值,30%-65% 预测值,>65% 预测值)进行分层分析时,发现仅30%-65%患者组存在显著差异。[53]Seersholm N, Wencker M, Banik N, et al; Wissenschaftliche Arbeitsgemeinschaft zur Therapie von Lungenerkrankungen (WATL) alpha 1-AT study group. Does alpha 1-antitrypsin augmentation therapy slow the annual decline in FEV1 in patients with severe hereditary alpha 1-antitrypsin deficiency? Eur Respir J. 1997;10:2260-2263.http://erj.ersjournals.com/content/10/10/2260.longhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9387950?tool=bestpractice.com
系统评价或者受试者>200名的随机对照临床试验(RCT)。
FEV1的下降速度:有中等质量的统计证据表明,在中度阻塞性疾病患者中,AAT强化治疗可以减慢FEV1下降的速度。 一项对于年龄超过18岁、血清AAT水平低于11 µmol/L,且初始FEV1值为预测值35%-49%的患者的3.5至7年的随访发现,接受强化治疗的患者的FEV1下降速度较未接受治疗的患者(FEV1值为预测值31%-49%)明显减慢(平均差别 27毫升每年,95% CI 3 至 51毫升每年; P = 0.03)。[50]Alpha-1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Survival and FEV1 decline in individuals with severe deficiency of alpha 1-antitrypsin. Am J Respir Crit Care Med. 1998;158:49-59.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9655706?tool=bestpractice.com 另一项以年龄超过25岁的前吸烟者为对象的研究则发现接受AAT强化治疗的患者FEV1的衰减速度更慢(48 mL/年 vs 75 mL/年; 95% CI 63-87 mL/年; P = 0.02);当按照初始FEV1(<30% 预测值,30%-65% 预测值,>65% 预测值)进行分层分析时,发现仅30%-65%患者组存在显著差异。[53]Seersholm N, Wencker M, Banik N, et al; Wissenschaftliche Arbeitsgemeinschaft zur Therapie von Lungenerkrankungen (WATL) alpha 1-AT study group. Does alpha 1-antitrypsin augmentation therapy slow the annual decline in FEV1 in patients with severe hereditary alpha 1-antitrypsin deficiency? Eur Respir J. 1997;10:2260-2263.http://erj.ersjournals.com/content/10/10/2260.longhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9387950?tool=bestpractice.com