BMJ Best Practice

新兴疗法

未来的方向

未来可对 MGUS 患者进行专门的临床试验。正在进行治疗的试验主要关注冒烟型骨髓瘤患者。设计针对前驱疾病患者的试验时主要的挑战包括需要设计针对个体患者的低风险治疗方案，并同时使患者获益。另一个主要的困境是，不知道哪些 MGUS 患者会发展为多发性骨髓瘤和相关恶性肿瘤。根据粗略估计，美国可能有 300-500 万 MGUS 患者。与此同时，据美国癌症学会 (American Cancer Society) 估计，美国有 77,000 多人罹患多发性骨髓瘤，并且每年大约有 20,000 骨髓瘤新诊断病例。[30]由于治疗水平的提高和人口老龄化，多发性骨髓瘤的患病率在过去十年有所升高。根据美国基于人群的数据，预计未来几年将有 10 万以上的多发性骨髓瘤存活患者。几乎所有 MGUS 患者永远不会发生多发性骨髓瘤或相关的恶性肿瘤。为了推动该领域的发展，有必要根据可靠的分子标记物，更好地界定高风险与低风险 MGUS。通过采用更好的标记物以及开发毒性较低的新药，将来有可能延迟 MGUS 发展为恶性肿瘤。

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