BMJ Best Practice

新兴疗法

糖皮质激素助减药物

对于巨细胞动脉炎 (GCA) 患者，寻求糖皮质激素助减药物（除了甲氨蝶呤）获得的成果有限。已经发表的病例报告指出，使用抗肿瘤坏死因子 (tumor necrosis factor, TNF)-α 药物取得了成功；但一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 II 期研究结果显示，英夫利昔单抗治疗并未减少首次复发次数或糖皮质激素的累积用量。[44]同样地，一项关于使用阿达木单抗治疗 GCA 的多中心、随机、对照试验显示，无证据证明这种药物的治疗效果。[45]未来的干预方法可能包括阻滞T 细胞的协同刺激分子或抑制参与GCA炎症反应的细胞因子（例如白介素 6）；然而，对于该病，为治疗全身性炎症和血管异常，有可能需要联合不同的策略。对于严重、难治性巨细胞动脉炎患者（如进行性大血管疾病），可考虑环磷酰胺。一项有关环磷酰胺治疗的回顾性分析提示，该治疗有效，但有显著的毒性。[46]

托珠单抗

有研究显示，抗 IL-6 受体 (IL-6R) 抗体托珠单抗能有效治疗 GCA 患者。[47]一项 II 期随机双盲安慰剂对照试验显示了与泼尼松龙相比，托珠单抗在新诊断出或复发 GCA 的患者中诱导缓解和维持缓解方面的疗效。12 周时，85% 接受托珠单抗的患者达到了完全缓解，而安慰剂组有 40% 的患者达到完全缓解 (p=0.03)。52 周时无复发生存率分别为 85% 和 20%。[48]一项 Ⅲ 期多中心随机双盲安慰剂对照试验[49]评估了托珠单抗用于 GCA 患者的疗效和安全性 (GiACTA)，并于 2016 年末以摘要形式介绍了该试验的结果。GiACTA 募集了 251 名患者，是评估 GCA 患者治疗的规模最大的前瞻性研究。该试验显示，对于 GCA 患者，相较于仅泼尼松逐渐减量治疗，托珠单抗联合盲法泼尼松逐渐减量给药具有更高的临床有效性和糖皮质激素助减效果。根据该临床试验结果，美国食品药品监督管理局 (Food and Drug Administration, FDA) 已批准使用托珠单抗。托珠单抗给药联合糖皮质激素逐渐减量，但其在常规临床实践中的最佳用法仍有待确定。不过，出现复发性疾病和/或糖皮质激素毒性的患者最可能从托珠单抗治疗中受益。

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