BMJ Best Practice

新兴疗法

阿米吡啶（3,4-二氨吡啶）

美国食品药品监督管理局 (FDA) 在 2017 年已授予阿米吡啶孤儿药资格，用于治疗重症肌无力 (MG)。

甲氨蝶呤

甲氨蝶呤是一种二氢叶酸还原酶和淋巴细胞增生的选择性抑制剂，用作治疗某些自身免疫性疾病的免疫抑制药物。目前正在进行一项 II 期临床试验，旨在确定口服甲氨蝶呤对服用泼尼松的 MG 患者是否安全和有效。[111] 一项关于甲氨蝶呤的随机对照研究的结果已发表，未达到主要终点。[112][113][114]

贝利木单抗

B 细胞激活因子 (B cell activating factor, BAFF) 可促进 B 细胞的成熟和刺激，据报告在血清[115][116] 和胸腺[117] 中其含量升高。贝利木单抗是一种与 BAFF 结合并对其产生抑制作用的单克隆抗体，已经获准用于治疗系统性红斑狼疮 (systemic lupus erythematosus, SLE)。一项关于贝利木单抗治疗重症肌无力的试验正在进行当中。

依那西普

肿瘤坏死因子 (tumour necrosis factor, TNF) α 是一种促炎细胞因子，参与 MG 的发病机制。依那西普是一种可溶性的重组 TNF 受体 Fc 片段，可阻滞 TNF-α。一项初步开放性研究显示，8 例完成研究的患者中有 5 例出现 MG 症状改善。2 例患者因 MG 症状恶化停用该药，1 例患者因弥散性皮疹停用该药。[118]

EN101 反义寡核苷酸

在 MG 患者体内，存在乙酰胆碱 (ACh) 酯酶交替拼接异构体的合成增强，可在 ACh 与受体 (AChR) 结合之前使其失活。EN101 是一种反义寡核苷酸，可抑制交替拼接异构体合成并改善 AChR 活化作用的效力。正在对 EN101 进行人类临床试验。[119]

补体抑制

通过阻滞抗体或通过可溶性重组受体 (CR1) 竞争性拮抗补体来抑制补体 6，已经在 MG 的动物模型中显示出益处。可能会在未来计划人类试验。[119] 一项刚刚开始的临床试验旨在确定使用依库珠单抗（一种与 C5 补体成分结合，阻止其转化成 C5a，从而抑制补体激活的单克隆抗体）进行补体抑制是否对 AChR 阳性重症肌无力患者有益处，之前的一项小型研究显示，对于至少 2 种免疫抑制/免疫调节药物治疗失败或不耐受的患者，该药有抑制疾病的作用。[120] 一项 III 期研究未能达到主要结局，但达到了几个次要结局。

干细胞疗法

自体造血干细胞移植。已有关于接受干细胞移植 MG 患者的散在报告。[121] 有一项临床试验正在进行中，但此时应被视为实验性治疗。

靶向免疫抑制

通过耐受诱导途径和 T 细胞接种或 AChR 特异性 B 和 T 细胞耗减引入 AChR 或其序列的一部分，从而诱导免疫耐受。[119]

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