美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准在美国将大麻二醇口服溶液用于治疗二岁及以上患者 Lennox-Gastaut 综合征和 Dravet 综合征相关癫痫发作。其有效性在 3 个随机双盲安慰剂对照临床试验中得到研究,这些临床试验纳入了 516 位患有 Lennox-Gastaut 综合征或 Dravet 综合征的患者。已证实与安慰剂相比,大麻二醇口服溶液与其他药物一并服用,可降低癫痫发作的频率。随机分至接受大麻二醇治疗的患者最常见的副作用包括:嗜睡、镇静、昏睡、肝酶升高、食欲下降、腹泻、皮疹、疲乏、乏力、无力、失眠、睡眠障碍、睡眠质量差、以及感染。
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准地西泮鼻内剂型为用于发生急性反复癫痫发作的儿童、青少年、成人癫痫患者的孤儿药。
美国 FDA 和欧盟委员会 (European Commission) 批准低剂量芬氟拉明为孤儿药,用于治疗儿童 Dravet 综合征。欧盟委员会还批准芬氟拉明为用于治疗儿童 Lennox-Gastaut 综合征的孤儿药。
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