重组人生长激素 (VRS-317)
欧盟委员会指定VRS-317为罕见病药物产品,它是一种长效的重组人生长激素,用于治疗 GHD。目前正在研究 VRS-317针对儿科 GHD 患者最高每月一次给药的安全性和有效性。
缓释型 GH
缓释型 GH 制剂可改善治疗顺应性。在此方面,对患有 GHD 的儿科患者已尝试每周施药 LB 03002。在生长速度方面的短期效果与每日 GH 相当,但目前仍然缺乏长期数据。[75]Khadilkar V, Radjuk KA, Bolshova E, et al. 24-month use of once-weekly GH, LB03002, in prepubertal children with GH deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2014;99:126-132.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24170106?tool=bestpractice.com[76]Hwang JS, Lee HS, Chung WY, et al. Efficacy and safety of LB03002, a once-weekly sustained-release human GH for 12-month treatment in Korean children with GH deficiency. Eur J Endocrinol. 2013;169:179-185.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23682096?tool=bestpractice.com