儿童生长激素缺乏症

应在考虑生长模式、胰岛素样生长因子1 (IGF1) 及其结合蛋白浓度、2 次激发试验后的 GH 浓度峰值结果以及儿童/家庭的选择等之后，再做出GHD患者使用 rhGH的决策。

睡前皮下注射rhGH。[58]Wilson TA, Rose SR, Cohen P, et al. Update of guidelines for the use of growth hormone in children: the Lawson Wilkins Pediatric Endocrinology Society Drug and Therapeutics Committee. J Pediatr. 2003;143:415-421.https://www.pedsendo.org/education_training/healthcare_providers/consensus_statements/assets/sdarticle.pdfhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/14571209?tool=bestpractice.com在快速的短期生长后会出现长期生长的正常化。应持续治疗到达最终身高或骨骺闭合。[59]Rappaport R, Mugnier E, Limoni C, et al; French Serono Study Group. A 5-year prospective study of growth hormone (GH)-deficient children treated with GH before the age of 3 years. J Clin Endocrinol Metab. 1997;82:452-456.http://press.endocrine.org/doi/full/10.1210/jcem.82.2.3756http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9024235?tool=bestpractice.com

第一年身高增加预示着对治疗的反应良好。其他因素包括治疗开始时的年龄和身高以及治疗持续时间，并且对于单一 GHD 的患者，还包括在接受治疗期间的青春期前生长情况。[29]Ranke MB, Price DA, Albertsson-Wikland K, et al. Factors determining pubertal growth and final height in growth hormone treatment of idiopathic growth hormone deficiency: analysis of 195 patients of the Kabi Pharmacia International Growth Study. Horm Res. 1997;48:62-71.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9251922?tool=bestpractice.com[60]Saggese G, Federico G, Barsanti S, et al. The effect of administering gonadotropin-releasing hormone agonist with recombinant-human growth hormone (GH) on the final height of girls with isolated GH deficiency: results from a controlled study. J Clin Endocrinol Metab. 2001;86:1900-1904.http://press.endocrine.org/doi/full/10.1210/jcem.86.5.7439http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11344181?tool=bestpractice.com

除非预测的成人身高较低，否则不建议在青春期提升 GH 剂量，因为在青春期施以高剂量可加剧生理性高胰岛素血症。

rhGH 安全并且耐受性好。无克雅病 (CJD) 风险。不良反应包括良性颅高压、盐和水潴留、急性胰腺炎和股骨头骨骺滑脱症。应定期监控 TFT，因为治疗可能暴露甲状腺功能减退症。[66]Porretti S, Giavoli C, Ronchi C, et al. Recombinant human GH replacement therapy and thyroid function in a large group of adult GH-deficient patients: when does L-T(4) therapy become mandatory? J Clin Endocrinol Metab. 2002;87:2042-2045.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11994338?tool=bestpractice.comGH 治疗还会增加皮质醇至皮质酮的转化。因此，当患有联合垂体激素缺乏的患者在接受多项激素替代治疗期间，可能需要为他们调整剂量。胰岛功能亢进和 2 型糖尿病的风险增加。[67]Mehta A, Hindmarsh PC. The use of somatropin (recombinant growth hormone) in children of short stature. Paediatr Drugs. 2002;4:37-47.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11817985?tool=bestpractice.com

如果患有 CNS 肿瘤，则应力求紧急转诊神经外科。不应在恶性疾病活动期注射 GH。在开始治疗前，应记录 6 至 12 个月的肿瘤停止增长或复发的情况。

对于铁超负荷所致的 GHD患者，虽然该并发症通常不可逆，但是仍需进行输血/螯合剂等优化治疗。

应将眼部异常的患者转诊至眼科医生，以检测视神经发育不全，或蝶鞍上视中隔占位病变压迫视交叉/视神经的情况。

需要恰当地处理造成 GHD 的心理原因，因为 GHD 完全可逆，并且也不会对 rhGH 有反应。

针对经选择患者组全部患者的治疗推荐

GHD 的确诊需要对垂体进行完整评估，以排除其他垂体前叶和/或后叶激素功能异常。

应使用左甲状腺素治疗 TSH 缺乏症。

应使用糖皮质激素疗法来治疗 ACTH 缺乏症。这些患者不需要盐皮质激素治疗，因为该轴完好。仅当存在相关性促性腺激素缺乏时，才需要在青春期补充性激素。

对于促性腺激素缺乏症，应使用雌二醇来治疗女孩，使用睾酮来治疗男孩。

使用去氨加压素 (DDAVP) 疗法来治疗尿崩症。

催乳素或催产素缺乏对儿童的影响尚不清楚。