BMJ Best Practice

新兴疗法

GABA 拮抗剂

动物模型，特别是 21 -三体小鼠是探究唐氏综合征基因剂量效应作用机制的一个重要工具。Ts65Dn 小鼠是使用最广泛的唐氏综合征动物模型，因为其三体基因数量近乎人类 HSA21 基因的一半；其他模型仅包含一个亚型。[12]这些小鼠模型的研究正在探究唐氏综合征的发展和生理学过程，这些研究可能对临床实践有帮助。研究人员已经研究了 GABA 拮抗剂对 Ts65Dn 小鼠的作用。给予 GABA 拮抗剂 17 日后，Ts65Dn 小鼠出现了正常学习行为。研究人员假设如果唐氏综合征儿童的神经元与这些Ts65Dn 小鼠的类似，则使用 GABA- 阻断剂改善唐氏综合征儿童的学习能力是可能实现的。[53]GABA 受体拮抗剂可能与其他治疗方法协同，例如去甲肾上腺素替代治疗一同起作用，促进海马体记忆形成。[54]正在患有唐氏综合征的成人和青少年中开展一项 II 期研究，评估这些分子的安全性和有效性。需要注意的是，当与个体化定制的教育和干预治疗相结合时，任何药物治疗都可能是最有效的。

使用此内容应接受我们的免责声明。