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请注意，同一药物不同名称的剂型和剂量可能不同： 参见免责声明
对乙酰氨基酚 : 婴幼儿：10-15 mg/kg，口服，根据需要每 4-6 小时一次，每日最大剂量为 75 mg/kg；＞12 岁的儿童及成人：500-1000 mg，根据需要每 4-6 小时一次，每日最大剂量为 4000 mg
布洛芬 : 婴儿和儿童：4-10 mg/kg，口服，根据需要每 6-8 小时一次，每日最大剂量为 40 mg/kg；青少年和成人：200-400 mg，根据需要每 4-6 小时一次，每日最大剂量为 2400 mg
或
酮咯酸 : 成人：需要时每 6 小时肌肉注射/静脉注射 30 mg，最多治疗 5 天
或
萘普生 : 2 岁以上儿童：需要时每 8~12 小时口服 5-7 mg/kg；成人：最初 500 mg，随后需要时每 6~8 小时 250 mg，最多 1250 mg/天
磷酸可待因 : 成人：15-60 mg，根据需要每 4-6 小时一次，每日最大剂量为 240 mg
或
羟考酮 : ＜50 kg 的成人：0.2 mg/kg，口服（速释型），需要时每 3-4 小时一次；＞50 kg 的成人：5-10 mg，需要时每 3-4 小时一次
或
硫酸吗啡 : 儿童：咨询专科医生以指导剂量；成人：10-30 mg，口服（速释型），需要时每 4 小时一次，或者 15-30 mg，口服（控释型），需要时每 8-12 小时一次，或者 2.5-10 mg，肌肉注射/静脉使用/皮下注射，需要时每 2-6 小时一次
对乙酰氨基酚用于治疗轻度疼痛。 有剂量过大导致肝脏和肾脏损害的报告。
非甾体抗炎药 (NSAID) 用于治疗轻度至中重度疼痛。轻度肝脏或肾脏损害患者应慎用。
在镰状细胞病患者中，肌酐是评估肾功能障碍的较差指标。 计划长期使用非甾体抗炎药时，应定期认真监测蛋白尿。
可待因可用于治疗中度疼痛。12 岁以下儿童禁用可待因，也不建议年龄在 12-18 岁间且存在肥胖或者诸如阻塞性睡眠呼吸暂停或严重肺病等疾病的青少年使用可待因，因为该药可能会增加呼吸疾患的风险。[64] 通常仅推荐用于治疗其他镇痛药无法成功治疗的急性中度疼痛。应采用最低有效剂量，并持续最短的时间，治疗时间限于 3 天。[65][66]
口服较强效的阿片类药物用于治疗中度至重度疼痛。如果疼痛严重，经常需要经胃肠外给予阿片类药物治疗。一项随机安慰剂对照试验发现，在 5 至 17 岁的患者中，口服控释型吗啡与静脉使用吗啡在挽救性镇痛发生率、疼痛持续时间和不良事件发生率方面无显著差异。[54]
年龄较大的儿童、青少年和成人可通过患者自控镇痛装置 (PCA) 自行镇痛。[55]请注意，如果患者入睡，间歇性给予短效阿片类镇痛药可能无法控制疼痛。在这些患者中，尤其是在曾使用过阿片类药物的患者中，长效口服阿片类药物联用患者自控镇痛 (PCA)/快速大量静脉给药可有助于控制疼痛。
长期接受阿片类药物镇痛治疗而产生耐受性的患者可能需要增加阿片类药物的使用剂量。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
苯海拉明 : 2-5 周岁的儿童：咨询专科医生以指导剂量；6-12 周岁的儿童：12.5-25 mg，口服，需要时每 4-6 小时一次，每日最大剂量不超过 150 mg；＞12 周岁的儿童和成人：25-50 mg，口服，需要时每 4-6 小时一次，每日最大剂量不超过 300 mg
许多阿片类药物会导致瘙痒，应使用口服抗组胺药物治疗瘙痒。
对于中度低氧血症患者（PaO₂ 70-80 mmHg 或氧饱和度为 92% 至 95%），以 2 L/分钟的速度经鼻给氧。更严重的低氧血症患者需要更高的流速。入院时 PaO₂ 不低于其平常水平的慢性低氧血症患者也可受益于吸氧。
任何特定诱发原因都需要治疗，如矫正酸中毒，或在寒冷是诱因时对患者加温。
补液可以矫正血管内容量消耗，补偿由发热、低渗尿、呕吐或腹泻引起的任何持续性容量损失，并补偿危象期间增加的尿钠损失。 慢性重度贫血患者和肺动脉高压患者在接受补液疗法时需要小心监测，因为存在充血性心力衰竭的风险。
如果是轻度脱水，可经口补液。如果患者无法或不愿采取经口补液，则可能需要静脉补液。
如果脱水严重，建议采用流体推注治疗，并严格测量摄入量和排出量，随后以至少 1.5 倍于维持速度的速度静脉输液。 如果患者有心脏病或肺动脉高压史，则需要调整该速度；可能患有未确诊的肺/心脏病的老年患者应慎用。
如果有感染的证据，应考虑使用抗生素。恰当的抗生素治疗取决于所怀疑的是社区获得性肺炎、医院获得性肺炎，还是非典型肺炎。
简单输血或换血疗法适用于危及生命的血管闭塞事件、症状性贫血、急性器官功能障碍、高危操作（包括全身麻醉）和选择性妊娠。
风险包括过度输血（黏滞度过高、容量过负荷）、输血反应（急性、脓毒性、发热性和变应性）、对红细胞抗原的同种异体免疫反应、铁超负荷以及输血传播疾病（乙型肝炎、丙型肝炎、HIV 和其他病原体）。
在镰状细胞性贫血患者卒中预防试验 (Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia, STOP) 研究中，研究者发现，与标准的支持性治疗相比，长期输血可使首次卒中减少 90%。[51] 进一步的研究显示，停止输血后卒中发生率升高。[52]
对于具有无症状性贫血伴血管闭塞危象的患者，因为没有证据表明输血在这种情况下可以缩短危象的时间，因此不建议输血。
对低氧患者采用输氧。
对于中度低氧血症患者（PaO₂ 70-80 mmHg 或氧饱和度为 92% 至 95%），以 2 L/分钟的速度经鼻给氧。更严重的低氧血症患者需要更高的流速。入院时 PaO₂ 不低于其平常水平的慢性低氧血症患者也可受益于吸氧。
诱发性肺量计训练将进一步预防肺不张。对于重症病例，采用重症监护病房支持可能挽救生命。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
对乙酰氨基酚 : 婴幼儿：10-15 mg/kg，口服，根据需要每 4-6 小时一次，每日最大剂量为 75 mg/kg；＞12 岁的儿童及成人：500-1000 mg，根据需要每 4-6 小时一次，每日最大剂量为 4000 mg
布洛芬 : 婴儿和儿童：4-10 mg/kg，口服，根据需要每 6-8 小时一次，每日最大剂量为 40 mg/kg；青少年和成人：200-400 mg，根据需要每 4-6 小时一次，每日最大剂量为 2400 mg
或
酮咯酸 : 成人：需要时每 6 小时肌肉注射/静脉注射 30 mg，最多治疗 5 天
或
萘普生 : 2 岁以上儿童：需要时每 8~12 小时口服 5-7 mg/kg；成人：最初 500 mg，随后需要时每 6~8 小时 250 mg，最多 1250 mg/天
磷酸可待因 : 成人：15-60 mg，根据需要每 4-6 小时一次，每日最大剂量为 240 mg
或
羟考酮 : ＜50 kg 的成人：0.2 mg/kg，口服（速释型），需要时每 3-4 小时一次；＞50 kg 的成人：5-10 mg，需要时每 3-4 小时一次
或
硫酸吗啡 : 儿童：咨询专科医生以指导剂量；成人：10-30 mg，口服（速释型），需要时每 4 小时一次，或者 15-30 mg，口服（控释型），需要时每 8-12 小时一次，或者 2.5-10 mg，肌肉注射/静脉使用/皮下注射，需要时每 2-6 小时一次
对乙酰氨基酚用于治疗轻度疼痛。 有剂量过大导致肝脏和肾脏损害的报告。
非甾体抗炎药 (NSAID) 用于治疗轻度至中重度疼痛。轻度肝脏或肾脏损害患者应慎用。
在镰状细胞病患者中，肌酐是评估肾功能障碍的较差指标。 计划长期使用非甾体抗炎药时，应定期认真监测蛋白尿。
可待因可用于治疗中度疼痛。12 岁以下儿童禁用可待因，也不建议年龄在 12-18 岁间且存在肥胖或者诸如阻塞性睡眠呼吸暂停或严重肺病等疾病的青少年使用可待因，因为该药可能会增加呼吸疾患的风险。[64] 通常仅推荐用于治疗其他镇痛药无法成功治疗的急性中度疼痛。应采用最低有效剂量，并持续最短的时间，治疗时间限于 3 天。[65][66]
口服较强效的阿片类药物用于治疗中度至重度疼痛。如果疼痛严重，经常需要经胃肠外给予阿片类药物治疗。
长期接受阿片类药物镇痛治疗而产生耐受性的患者可能需要增加阿片类药物的使用剂量。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
苯海拉明 : 2-5 周岁的儿童：咨询专科医生以指导剂量；6-12 周岁的儿童：12.5-25 mg，口服，需要时每 4-6 小时一次，每日最大剂量不超过 150 mg；＞12 周岁的儿童和成人：25-50 mg，口服，需要时每 4-6 小时一次，每日最大剂量不超过 300 mg
许多阿片类药物会导致瘙痒，应使用口服抗组胺药物治疗瘙痒。
由于无法彻底排除细菌性肺炎，所以应静脉使用广谱抗生素。应使用同时覆盖典型和非典型微生物的抗生素。
补液可以矫正血管内容量消耗，补偿由发热、低渗尿、呕吐或腹泻引起的任何持续性容量损失，并补偿危象期间增加的尿钠损失。 慢性重度贫血患者和肺动脉高压患者在接受补液疗法时需要小心监测，因为存在充血性心力衰竭的风险。
如果是轻度脱水，可经口补液。如果患者无法或不愿采取经口补液，则可能需要静脉补液。
如果脱水严重，建议采用流体推注治疗，并严格测量摄入量和排出量，随后以至少 1.5 倍于维持速度的速度静脉输液。 如果患者有心脏病或肺动脉高压史，则需要调整该速度；可能患有未确诊的肺/心脏病的老年患者应慎用。
对于年幼儿童患者，主要治疗目标是通过减少感染造成的威胁来提高生存率。通过以下方法可以达到该目标：早期诊断、肺炎球菌免疫接种、对 5 岁以下儿童使用青霉素进行抗生素预防、营养咨询以及在发生感染后立即治疗。[24][25]
对于在幼童期存活且有慢性疾病的患者，主要的治疗目标是症状控制和管理疾病并发症。实现方式如下：管理急性和慢性疼痛；使用羟基脲药物治疗改善疾病的严重程度；[26] 预防和及时治疗感染；预防和管理急性并发症（例如急性胸部综合征、血管闭塞发作）；预防卒中；预防和治疗慢性器官损害（肾、肺）；遗传咨询；对患者和/或其父母进行健康和营养教育；[27][23]以及辅导患者和/或其父母，以避免激发因素（例如脱水、[6][28] 寒冷和高海拔，以及剧烈运动）。[1][29][30][31]
有复发性并发症（中度至重度血管闭塞危象、急性胸部综合征或重度有症状贫血）的患者需要接受额外治疗（例如，使用羟基脲和/或反复输血）。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
羟基脲 : 儿童和成人：最初口服 10-20 mg/kg，每日一次，根据血液检验结果每 12 周增加 5 mg/kg/天的增量，将嗜中性粒细胞计数维持在 > 2500/mm^3，血小板计数 > 95000/mm^3，最大剂量为 35 mg/kg/天
对于≥2 岁的镰状细胞性贫血患者，可考虑使用羟基脲。
羟基脲已被证明在短期内可降低疼痛发作的频率、减少输血需求，并降低急性胸部综合征的风险。[32][33][34][35][36][37][38][39][40]它还被证明可预防有卒中风险的患者发生危及生命的神经系统事件，[40] 并可降低婴儿指趾炎的发生率。[38]
羟基脲最常见的并发症是中性粒细胞减少症。[37][41][42] HUG-KIDS 研究显示，使用羟基脲治疗 12 个月后，婴儿和较年长儿童的身高、体重或青春期发育没有受到不良影响。[37]
由于缺乏高质量的证据，尚不清楚羟基脲的长期安全性和有效性。针对成人患者的长期观察性随访研究表明，长期暴露于羟基脲后，死亡率降低，并且恶性肿瘤发生率没有增加。[43][44][45]
存在肝脏/肾脏损害时应慎用羟基脲；可能需要减少剂量。
如果对羟基脲有超敏反应或出现明显的骨髓抑制（即白细胞减少、血小板减少症），则禁用该药。
应每 2 至 4 周监测一次全血细胞计数和网织红细胞计数，直至剂量调整完成。此后，应每月进行一次血液检查。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
L-谷氨酰胺 : ≥5 岁的儿童及成人：体重＜30 kg：5 g，口服，每日两次；体重 30-65 Kg：10 g，口服，每日两次；体重＞65 Kg：15 g，口服，每日两次
对于年龄≥5 岁且对羟基脲不耐受或在使用羟基脲时仍有疼痛事件的患者，可考虑使用左旋谷氨酰胺。
左旋谷氨酰胺在镰状细胞性贫血患者中的作用机制尚不明确，但被认为是通过提高镰状红细胞内的氧化还原电位，降低这些细胞对氧化损伤的敏感性。
在一项随机安慰剂对照试验中（涉及 230 名年龄在 5 至 58 岁之间且前一年出现两次或多次危象的 HbSS 或 HbSB0 基因型地中海贫血患者），使用左旋谷氨酰胺进行治疗后，镰状细胞危象和住院次数均减少。[46]
由于担心有多器官功能衰竭的重症患者使用左旋谷氨酰胺会出现死亡率增加，所以对于有肾脏或肝脏损伤的患者，应避免使用左旋谷氨酰胺。[47]
一种常用的预防性治疗是单纯反复输血，将 HbS 维持在 30% 以下。
对于接受任何形式的手术的患者，常常需要围手术期输血以防止术后镰状细胞并发症。 在这些情况下，发现用来将血红蛋白保持在 100 g/L (10 g/dL) 的输血与换血疗法同样有效，且可能比后者更安全。[48][49]
一项多中心研究将接受中等风险手术的成人和儿童镰状细胞性贫血（SS 或 Sb0 地中海贫血）患者随机分为术前输血和不输血两组，尽管两组全因死亡率没有差异，但由于未输血组的并发症显著增加，该研究提前结束。[50]
接受大手术的 HbSC 病患者往往需要在术前进行换血，原因在于基线血红蛋白水平已经高于 100 g/L (10 g/dL)，并且需要避免血液的粘滞性过高。
在镰状细胞性贫血患者卒中预防试验 (Stroke Prevention Trial in Sickle Cell Anemia, STOP) 研究中，研究者发现，与标准的支持性治疗相比，长期输血可使首次卒中减少 90%。[51] 进一步的研究显示，停止输血后卒中发生率升高。[52]
一般不建议在妊娠期间进行常规预防性输血。然而，在一项关于妊娠期输血的随机试验中，接受输血者在妊娠期间出现危象的次数较少。[53] 在这项研究中，随机分至输血组的女性所产胎儿的结局与对照组的情况无差异。[53]
对于发生严重镰状细胞性贫血并发症（例如卒中、复发性急性胸部综合征）且一线治疗无效的儿童患者，应考虑进行骨髓移植。
这是镰状细胞病的唯一根治疗法，但是由于缺乏合适的骨髓供者、成本较高且风险较大，所以不经常使用。
缺乏在镰状细胞贫血症患者中评估骨髓移植使用效果的随机临床试验。[57]
1986 年至 2013 年间进行的一项国际注册研究报告显示，在接受 HLA 全相合相关移植的 16 岁以下儿童中，5 年总生存率和无事件生存率分别为 95% 和 93%。[58] 在 16 岁及以上的患者中，5 年总生存率和无事件生存率均为 81%。然而，在大多数中心，很少有患者符合通常的移植资格标准（包括 HLA 全相合同胞供者）。
出于对毒性的担心，不考虑对成人进行完全清髓性造血移植，但可考虑在儿童中使用。儿童一般具有较少的终末器官损害（例如肾脏损害），从而因大剂量化疗而发生并发症的可能性较低。
器官损害的患者禁用标准大剂量化疗诱导。
目前正在研究使用来自完全匹配同胞、匹配无亲缘供者或单体型匹配家族成员的供体来进行非清髓性同种异体造血移植。大量研究非清髓性移植方案的小规模研究发现，这种方法安全有效，可使镰状表型逆转。[59][60]
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