JAK2 抑制剂
人们对于临床上用于抑制 JAK2 激酶突变的药物有着极大的兴趣。在这些药物中,芦可替尼已第一个被批准用于对羟基脲不耐受或者疗效不佳的 PV 患者的治疗。[55]Vannucchi AM, Kiladjian JJ, Griesshammer M, et al. Ruxolitinib versus standard therapy for the treatment of polycythemia vera. N Engl J Med. 2015;372:426-435.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25629741?tool=bestpractice.com其他的 JAK 抑制剂尚在临床试验阶段。
罗培干扰素α-2b (Ropeginterferon alfa 2b)
这是一种新型单聚乙二醇干扰素α-2b,具有较长的消除半衰期,可以每 2 周给药一次。一项在 PV 患者中进行的Ⅰ/Ⅱ期试验的结果非常乐观,累计总反应率为 90%(完全反应率为 47%,部分反应率为 43%)。[95]Gisslinger H, Zagrijtschuk O, Buxhofer-Ausch V, et al. Ropeginterferon alfa-2b, a novel IFNα-2b, induces high response rates with low toxicity in patients with polycythemia vera. Blood. 2015;126:1762-1769.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4608390/http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26261238?tool=bestpractice.com21% 的患者出现完全分子学缓解,47% 的患者出现部分分子学反应。未见任何剂量限制性毒性。所有药物相关性不良事件都是与干扰素α相关的已知毒性。[95]Gisslinger H, Zagrijtschuk O, Buxhofer-Ausch V, et al. Ropeginterferon alfa-2b, a novel IFNα-2b, induces high response rates with low toxicity in patients with polycythemia vera. Blood. 2015;126:1762-1769.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4608390/http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26261238?tool=bestpractice.com