BMJ Best Practice

预后

急性移植物抗宿主病（GVHD）

II~IV 级急性 GVHD 的初始治疗通常为全身应用皮质类固醇与钙调磷酸酶抑制剂相结合，其完全缓解（CR）率约为 25%~40%。[90][91] 但在有些情况下，停止皮质类固醇治疗可能会导致急性 GVHD 暴发和/或发展为慢性 GVHD。其准确暴发率无法预知，但这一比例在不匹配或无血缘供体造血细胞移植（HCT）患者中更高。

出现急性 GVHD 后，长期生存的最重要指示因素即为对治疗的初始反应。在对初始治疗反应不完全的患者中，发病和死亡风险明显较高。[152][153] 在皮质类固醇治疗 3~7 天后无反应或无改善，表明预后较差，其原因主要是危及生命的机会感染和/或多器官功能损伤。[154] 对于重度 II~IV 级 GVHD，1 年以上的生存率约为 10%~15%。

长期暴露于全身性皮质类固醇可导致大量毒副作用，并可能对多个器官造成不可逆的不良影响，包括高血压、高血糖、焦虑、情绪行为改变、缺血性坏死、骨量减少、椎骨骨折、伤口愈合不良、向心性肥胖、肌病和皮肤萎缩伴局部脱色和毛细血管扩张。此外，GVHD 介导的损伤也可能导致显著的发病率和死亡率。

需要二线治疗的患者前景不够乐观，且需要采用新的预防、初治和挽救方法。此外，哪些患者将会对特定治疗模式作出反应也难以预测。

慢性 GVHD

慢性 GVHD 在异基因移植患者中发病率约为 30%~70%，是一种严重危及生命的并发症，同时也是异基因造血细胞移植 2 年之后长期非复发死亡率的主要原因。[155] 慢性 GVHD 的主要治疗方法依然是全身应用皮质类固醇和钙调磷酸酶抑制剂。在治疗慢性 GVHD 时，需要采用连续多模式免疫抑制治疗方法，这将对患者的生活质量和功能状态产生不良影响，[156] 最终影响整体生存率。然而，慢性 GVHD 具有移植物抗恶性肿瘤效果，并且复发风险较低。通过密切监测进行早期干预加上适当治疗，大多数慢性 GVHD 患者可在 5 年内恢复，中位治疗时间为 2-3 年。[55]

慢性 GVHD 患者的整体预后效果主要取决于适当的诊断、治疗、治疗相关性并发症的预防和对受累器官的长期护理。导致死亡的主要原因是治疗相关并发症，尤其是危及生命的机会感染。虽然积极治疗，但在过去 30 年中，诊断并治疗后的整体生存率并无明显提高。[8][157][158] 近期，Fred Hutchinson 癌症研究中心对 668 名慢性 GVHD 患者进行了分析，发现患者在 2 年内非复发死亡的累积发生率为 16%，2 年内的整体生存率为 74%。[159]

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